TIBSOVO เป็นวิธีการรักษาแบบพุ่งเป้าตัวแรก ที่ปรากฏให้เห็นพัฒนาการในแง่การรอดชีวิตโดยปราศจากโรคและการรอดชีวิตโดยรวม เมื่อใช้ควบคู่กับ azacitidine เทียบกับการรักษาด้วย azacitidine เพียงอย่างเดียว
ข้อมูลความปลอดภัยสอดคล้องกับข้อมูลที่เผยแพร่ก่อนหน้านี้ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1
โครงการวิจัยเพิ่งหยุดรับอาสาสมัครชั่วคราว หลัง TIBSOVO ให้ข้อมูลประสิทธิภาพที่น่าสนใจ
Servier บริษัทเภสัชภัณฑ์ระดับโลก ประกาศว่า โครงการวิจัย AGILE ระยะ 3 ทั่วโลกแบบมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกและอำพรางสองฝ่าย เพื่อศึกษาประสิทธิภาพของ TIBSOVO (ยาเม็ด ivosidenib) เมื่อใช้ควบคู่กับยาเคมีบำบัดอย่าง azacitidine ในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ (AML) ที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 และไม่เคยรับการรักษามาก่อนนั้น บรรลุผลลัพธ์หลักแล้วในแง่การรอดชีวิตโดยปราศจากโรค (EFS)[1],[2] โดยการรักษาด้วยยา TIBSOVO เมื่อใช้ควบคู่กับยา azacitidine เทียบกับการใช้ยา azacitidine ควบคู่กับยาหลอกนั้น แสดงให้เห็นพัฒนาการที่มีความสำคัญในทางสถิติของค่า EFS นอกจากนี้ การทดลองดังกล่าวยังบรรลุผลลัพธ์รองทั้งหมดด้วย ไม่ว่าจะเป็นอัตราการรักษาให้โรคสงบ (อัตรา CR) อัตราชีพรอดโดยรวม (OS) อัตรา CR และการรักษาให้โรคสงบโดยมีอัตราฟื้นตัวจากโรคเลือดบางส่วน (อัตรา CRh) และอัตราการตอบสนอง (ORR) ข้อมูลความปลอดภัยของ TIBSOVO เมื่อใช้คู่กับ azacitidine นั้นสอดคล้องกับข้อมูลที่มีการเผยแพร่ก่อนหน้านี้ โดยการวิจัยดังกล่าวได้หยุดรับอาสาสมัครเพิ่มเติมแล้ว หลังได้รับคำแนะนำจากคณะกรรมการกำกับดูแลข้อมูลอิสระ (IDMC) เมื่อพบความแตกต่างที่มีความสำคัญทางคลินิกระหว่างกลุ่มที่ได้รับการรักษา
"ผลลัพธ์จากการวิจัย AGILE สะท้อนให้เห็นความก้าวหน้าครั้งใหญ่ และจะเป็นข่าวดีสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 และไม่เคยรับการรักษามาก่อน" Claude Bertrand รองประธานบริหารฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Servier Group กล่าว "เราหวังที่จะแบ่งปันผลการค้นพบจากการวิจัยนี้ร่วมกับแวดวงการแพทย์และหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลก"
รายงานวิเคราะห์ฉบับเต็มของการวิจัย AGILE จะมีการยื่นเพื่อนำเสนอในการประชุมการแพทย์ในอนาคต
"มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์เป็นโรคที่คาดคะเนยาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและไม่เข้าข่ายต้องรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบเข้มข้น" พญ. Susan Pandya รองประธานฝ่ายพัฒนาทางคลินิกของ Servier Pharmaceuticals กล่าว "การรักษาด้วย TIBSOVO เพียงอย่างเดียวนั้น ได้เข้ามามีบทบาทสำคัญในการยกระดับผลลัพธ์ของผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น AML ที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 แบบไม่ตอบสนองต่อการรักษาหรือกลับมาเป็นซ้ำ ผลลัพธ์ที่ส่งสัญญาณดีจากการวิจัย AGILE เหล่านี้ สนับสนุนคุณประโยชน์เพิ่มเติมในการยับยั้งเอนไซม์ IDH1 กลายพันธุ์ เมื่อใช้ควบคู่กับยาเคมีบำบัดมาตรฐานในกลุ่มที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและไม่เข้าข่ายต้องรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบเข้มข้น เราหวังที่จะนำเสนอผลลัพธ์จากการวิจัย AGILE ทั้งหมด เพื่อแสดงให้เห็นการทำงานของ TIBSOVO เมื่อใช้ควบคู่กับ azacitidine ในการปรับปรุงผลลัพธ์ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 และไม่เคยรับการรักษามาก่อน"
TIBSOVO* ได้รับการอนุมัติแล้วในสหรัฐ เพื่อใช้เป็นยารักษาผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดมัยอิลอยด์ (AML) แบบไม่ตอบสนองต่อการรักษาหรือกลับมาเป็นซ้ำที่พบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 และผู้ใหญ่ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น AML แบบพบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 ที่มีอายุมากกว่าหรือเท่ากับ 75 ปี หรือมีโรคที่เกิดขึ้นร่วมกันจนทำให้รักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบเข้มข้นไม่ได้ และเมื่อไม่นานมานี้ องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้รับคำขอยื่นทะเบียนตำรับยาใหม่ (sNDA) ของ Servier เพื่อขึ้นทะเบียนยา TIBSOVO เป็นวิธีการที่มีศักยภาพรักษาผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดีแบบพบการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 ที่เคยรับการรักษามาแล้ว โดย sNDA ที่ว่านี้ได้รับเกณฑ์พิจารณาแบบ Priority Review จาก FDA แล้ว
